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如果花钱就能治疗的话,张磊就完全不用为自己的生命担心了。

可惜的是,渐冻症不论多么有钱都没用,根本无药可医。

目前国际上只有一种叫“力如太”的药物,可延缓患者三个月的生命周期,但无法治愈渐冻症。

而医生往往也会直白地告诉患者,确诊之后,一般5年内就会死亡。

张磊瞬间绝望了。

他才结婚生子不到两年,怎么想都不甘心就这样放弃。

难道有钱也不能换来身体健康吗?

哪怕散尽家财,他也要为自己争取一条活路。

于是,他思前想后,做了一个疯狂的决定:建立一家公司,攻克渐冻症这一绝症。

不仅如此,他还成立‘渐愈互助之家’,给渐冻症患者交流和治疗的平台。

短短三年内,张磊在这个平台上投入几千万资金,建立起全球最大的单体数据库。

一直到三清公布基因药之前,这个平台已有6条药物线正在开发,虽然不一定能够及时研发成功,但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望,在很大程度上鼓励着他们,能让他们更坚强地面对病情。

张磊第一时间关注到了三清的罕见病基因药研发,出于慎重起见,他等了一段时间,直到第二款menkes基因药也问世之后,他才终于确定下来。

三清确实有实力,也一直在不断研发罕见病基因药物。

他顿时激动万分,很快联系了三清,愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。

经过一番商谈,龙图app上正式开展了渐冻症的众筹活动。

张磊二话不说,当即捐出第一笔资金,数额为一千万。

他还发动人脉进行广泛宣传,并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。

渐冻症的众筹资金以肉眼可见的数字每天飞速增长。

短短一周时间,数额就达到了数千万,这其中,数万渐冻症患者无疑出力巨大,他们有力出力,有钱出钱,几乎每个人都捐了数百元,才凑出了一个极为可观的数目。

这笔钱,对三清来说,已经可以覆盖一部分研发成本了。

于是,没过多久,众筹活动圆满结束,总共募集到近六千万的资金,而三清也宣布,将成立专门的渐冻症研发小组,争取早日研发出基因药物。

这不是科研项目的第一次众筹,但却是基因药物的第一次众筹。

众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者,他们也开始有样学样,纷纷在龙图上面发起了众筹。

众筹成功的话,这笔资金会成为三清的研发赞助费,如果失败的话,资金会原路退回用户账号。

所以患者们也非常放心,他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。

毕竟,谁不想像sma和menkes患者一样,几针下去,彻底解除痛苦呢。

只不过,并不是所有的众筹都能立即成功的,三清选择下一个研发目标,无疑有自己的标准,暂时不符合的,只能是先慢慢等待着。

随着众筹和投票等活动的推进,罕见病患者的甄别和寻找这一问题,正在逐步得到解决。

相比常见病和慢病的疾病管理,罕见病患者对服务具有更大的黏性,有的患者也会自发搭建平台,互帮互助,互通信息,科普药品,并分享好的医生给病友认识。

龙图做为国内首家完全服务于患者的平台,不但提高了病人对疾病的认知,让病人能够早作诊断,早日治疗,还让病人们团结起来,发出自己的声音,对药企的药物研发有了一定的影响。

从没有这么一刻,病人们发现,自己团结起来所展现出来的力量,竟然这么强大。

而传说中的个体化基因治疗,竟然离自己如此之近。

就在三清闯入罕见病领域,开疆辟土,斩获颇丰的时候。

全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地,提前布局,加速跑马圈地。

要知道,罕见病的用药越是艰难,对医药企业而言,这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

从市场规模的角度看,与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海,市场潜力惊人。

各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药,比如诺华,罗氏,拜耳,辉瑞,武田等。

与其他疾病相比,孤儿药研发相对高投入,低风险,产出也较高,这一点在海外市场已经被反复验证过。

不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。

行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

上个月,辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整,罕见病被纳入为六大独立事业部之一。

据悉,辉瑞在罕见病业务方面,已在国内上市多款罕见病药物,主要涵盖血友病,多发性神经疾病,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。

近段时间以来,阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手,不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部,而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头alexion的并购案件。

而罗氏制药,在去年8月花费30亿美元与shape therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议,共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

其实早在2年前,罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱spark therapeutics,这家公司管线非常丰富,涵盖了遗传性眼病,血友病,溶酶体贮积症,以及神经退行性疾病。

3年前,武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。

据不完全统计,近5年来,罕见病领域的收购,并购案金额累计超过千亿美金。

各大医药巨头,正在对罕见病领域摩拳擦掌,准备大展拳脚,杀个你死我活。

而如今,这个生机勃勃,潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。

一出场,就以无可匹敌之势杀出了一条血路,站在巅峰之上睥睨天下。

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